Il farmaco che dimezza il colesterolo

Ogni anno sono 18,6 milioni le vittime di patologie cardiovascolari nel mondo, che in Italia rappresentano il 34,8% delle morti complessive, che significa più di una su 3. Il colesterolo gioca un ruolo centrale, tanto che secondo gli esperti l’LDL – soprannominato “colesterolo cattivo” – è una causa diretta e non un semplice fattore di rischio. Ridurlo, quindi, diventa importante per evitare eventi potenzialmente fatali come l’infarto. Ora, però, ci sono nuovi farmaci, sempre più mirati ed efficaci, come quello in grado di dimezzare proprio l’LDL con due sole iniezioni sottocutanee all’anno.

Il nuovo farmaco contro il colesterolo cattivo

A parlarne sono stati i cardiologi in occasione dell’84° Congresso Nazionale della Società Italiana di Cardiologia (SIC), che si è appena concluso a Roma. Un evento in cui sono stati illustrati i risultati di uno studio italiano – il primo e più ampio realizzato finora – su Inclisiran, una molecola in grado di ridurre del 50% LDL. Si tratta del principio attivo di un farmaco a mRNA, già disponibile in Italia in alcune Regioni (Lazio, Lombardia, Piemonte, Campania, Puglia e Sicilia), alle quali si sono aggiunte di recente anche Toscana e Veneto. La molecola è stata testata su 311 pazienti, seguiti per un anno a livello ambulatoriale, in affiancamento a una terapia standard contro il colesterolo.

Come funziona il nuovo farmaco contro il colesterolo

Approvato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) a ottobre 2022, viene somministrato da un operatore sanitario tramite iniezione. Occorre un primo “richiamo” dopo 3 mesi, mentre successivamente la terapia prevede un’iniezione ogni 6 mesi, quindi solo due volte all’anno. Ha il vantaggio, perciò, di non richiedere l’assunzione quotidiana di pastiglie, che può essere dimenticata o dar luogo a una non aderenza alla cura. Funziona inibendo direttamente la produzione della proteina Pcsk9, in maniera da aumentare la capacità del fegato di eliminare dal sangue LDL.

Un farmaco sicuro ed efficace

L’indagine condotta in 30 centri italiani dal gruppo di ricerca guidato dal professor Pasquale Perrone Filardi, presidente SIC e direttore della scuola di specializzazione in malattie dell’apparato cardiovascolare dell’Università Federico II di Napoli, ne ha mostrato i benefici. «I pazienti hanno presentano una riduzione media dei livelli del colesterolo del 55% che si è mantenuta stabile fino all’ultima osservazione a 10 mesi, con una aderenza record del 100% spiegabile sostanzialmente con la scarsa quantità di effetti collaterali rispetto alle statine e una modalità di somministrazione meno impegnativa, con due iniezioni sottocutanee l’anno anziché una pillola al giorno», spiega ha spiegato Filardi.

I vantaggi del farmaco anti colesterolo

Il principale consiste nel permettere di ridurre del 50% l’LDL, di cui gli italiani non conoscono neppure la differenza rispetto al “colesterolo buono”, l’HDL. È quanto emerso da un sondaggio, condotto qualche tempo fa da Swg per Sanofi, secondo cui oltre il 40% degli intervistati sottovaluta i rischi legati ad alti livelli di colesterolo, mentre circa 1 su 3 ritiene che la probabilità di mortalità legata all’ipercolesterolemia dovrebbe preoccupare solo chi ha problemi cardiaci pregressi. Un altro pregio è anche la modalità di somministrazione: «È sicuramente molto più comodo da somministrare e da ricevere rispetto alle altere terapie disponibili», spiega Angelo Avogaro, presidente della Società italiana di Diabetologia, responsabile del Dipartimento funzionale Endocrino-Metabolico e del Rischio Cardiovascolare dell’Azienda ospedaliera-Università di Padova.

Per quali pazienti

«Viene prescritto a chi ha avuto un evento cardiovascolare come per esempio un infarto e continua ad avere una ipercolesterolemia primaria per familiarità e predisposizione genetica. Si tratta di persone che, pur seguendo una terapia specifica, hanno valori che non scendono al di sotto di 70 per l’LDL» chiarisce Avogaro. «Se questa terapia viene data in aggiunta alle terapie orali convenzionali, circa due terzi dei pazienti ad alto rischio cardiovascolare riescono a raggiungere il target stabilito dalle linee guida correnti, cioè un colesterolo LDL inferiore a 55mg/dl», sottolinea Perrone. «Nei più difficili, infatti, le alternative sono una terapia a base di statine, che riducono la produzione di colesterolo, e un inibitore dell’assorbimento intestinale del colesterolo stesso, che in genere è l’Ezetimibe», aggiunge Avogaro.

Chi lo prescrive e quando

Il farmaco, quindi, non è indicato in tutti coloro che hanno una colesterolemia elevata. «Naturalmente occorre che siano lo specialista o i centri accreditati a indicare il paziente che ha i requisiti per ricerverlo, in modo che sia rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. Le condizioni sono che abbia avuto appunto un evento cardiaco e che, nonostante il trattamento combinato con statine e inibitori dell’assorbimento intestinale del colesterolo, non abbia raggiunto la soglia inferiore ai 55 ml/dl. Questo perché al di sotto di questo valore la placca responsabile ad esempio di un infarto si blocca o diventa più piccola, quindi evita che si ripeta l’evento. L’altro caso è quello della ipercolesterolemia “genetica”», aggiunge Avogaro.

Un farmaco a mRNA come i vaccini anti-Covid

Il farmaco era stato presentato la prima volta nel 2017 sul New England Medical Journal ed è diventato disponibile negli Stati Uniti a luglio 2022, come in altri Paesi europei tra i quali il Regno Unito. In Italia è rimborsabile, ma appunta va prescritto da uno specialista. Si tratta, comunque, di una nuova classe di terapie che utilizzano la stessa tecnologia dei vaccini anti-Covid. Alcuni, ora in studio, sarebbero in grado di ridurre l’ipercolesterolemia di oltre il 94% con effetti prolungati fino a quasi un anno. «Sono innovativi, tanto che questo viene chiamato “vaccino terapeutico”: non previene la malattia, ma la cura. Sono le terapie del futuro».