Si chiama daraxonrasib, ma è stato ribattezzato il “farmaco sperimentale allunga-vita” solo pochi giorni fa quando ne ha parlato Max Parisi, il conduttore radiofonico che lo ha comprato negli Stati Uniti per curare un tumore al pancreas metastatico, pagando 39mila dollari per un mese. Aveva anche esortato le autorità europee ad autorizzarlo nel Vecchio Continente e ora l’EMA, l’agenzia europea del farmaco, ha dato il primo via libera al medicinale che permetterebbe di raddoppiare la sopravvivenza dei pazienti.
Il primo via libera al farmaco sperimentale
La prima autorizzazione al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico è stata accolta con entusiasmo dai pazienti. Il parere positivo è arrivato dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’EMA, che ne ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione europea. Non significa che possa essere venduto immediatamente in Europa, ma si tratta quantomeno di un primo passo per il via libera a una terapia approvata lo scorso agosto per la prima volta dalla Food and Drug Administration, l’ente regolatore americano dei farmaci.
A cosa e a chi è utile
Si tratta di un farmaco cosiddetto di “seconda linea”, cioè destinato ai pazienti con diagnosi di tumore del pancreas metastatico, che hanno già seguito almeno una precedente terapia – come la chemio – senza risultati apprezzabili. Secondo gli studi clinici che hanno portato alla sua approvazione negli Stati Uniti, resi noti a luglio, permetterebbe di raddoppiare la sopravvivenza di vita da 6,7 mesi a 12,4 mesi. Di fatto il suo principio attivo è un inibitore di Ras, le proteine coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule: agisce quindi rallentandole. «Va premesso che non guarisce dalla malattia, ma la rallenta», sottolinea Saverio Cinieri, Direttore dell’Oncologia all’ospedale A. Di Summa di Brindisi e past president dell’Associazione italiana di oncologia medica (AIOM).
Come funziona e perché è stato autorizzato
Oltre a frenare la crescita, il farmaco ha «un altro grande vantaggio: attenua moltissimo i sintomi della patologia, che nel caso del tumore al pancreas possono essere anche molto pesanti – spiega ancora Cinieri – Le prime commercializzazioni, come negli USA, sono una buona notizia perché il tumore al pancreas era rimasto per molti anni ‘orfano’ di nuove terapie e questa è la prima volta che si dimostra che un trattamento a target molecolare funziona». In Europa, invece, il primo libera non significa che il farmaco possa essere subito disponibile: al momento l’azienda produttrice americana non ha ancora presentato la domanda completa, ma gli enti preposti lo hanno individuato come medicinale prioritario, procedendo con un iter accelerato.
Quando potrà essere disponibile
I tempi di valutazione sono stati ridotti dai 201 giorni previsti a 150, ma manca ancora la domanda completa di autorizzazione da parte dell’azienda produttrice americana. L’Ema rassicura che, nonostante un procedimento accelerato, sono stati valutati qualità, sicurezza ed efficacia del medicinale, che ora ha ottenuto la “raccomandazione” tecnica che sarà trasmessa alla Commissione europea. Le successive decisioni sul prezzo e sulla rimborsabilità saranno prese dai singoli Stati membri, come nel caso dell’Agenzia italiana del farmaco per il nostro Paese, dove però sono in corso già due studi «presso altrettanti centri di riferimento, con l’obiettivo di arrivare a un uso non solo in seconda linea, ma anche in prima – al posto della chemioterapia – o come adiuvante», spiega Cinieri.
L’appello di Max Parisi
Solo pochi giorni fa un appello era stato lanciato da Max Parisi che, ospite a Le Iene, aveva raccontato la sua storia: «Al San Raffaele, dove mi hanno operato e poi seguito, mi avevano dato 2 mesi di vita a fine luglio, attivando la terapia del dolore. Il 16 settembre ho preso il medicinale, praticamente quando è cominciata la crisi epatica che, avevano detto i medici, avrebbe segnato la mia fine. Sono rimasto impressionato perché dopo 24 ore ho come sentito cambiare la forma di dolore. Non so spiegarlo, ma è diventata come più rotonda. Nei giorni successivi la crisi epatica è rientrata, il dolore è calato. Dopo 14 giorni ho fatto una visita di controllo e si è deciso di fare a meno della morfina. Tra una settimana ho una tac, ma sento che il tumore spinge meno sugli organi».
Una raccolta fondi per pagare le cure
Il conduttore radiofonico di Radio Monte Carlo aveva anche spiegato di aver avviato una raccolta fondi per affrontare il costo della terapia: 39mila dollari al mese. «Abbiamo raggiunto i 120mila euro. Quando finiranno? Vediamo, magari mi aiuterà mio padre, un modo lo troveremo». Intanto ha confessato di aver vissuto quello che considera quasi un “miracolo”: «Ero scettico, non perché non credo nella scienza, ma perché ero a un quarto stadio, quindi terminalissimo. Speravo di arrivare almeno al mio compleanno, il 9 novembre. E invece adesso ho una prospettiva che guarda oltre i due mesi e, lo dico con prudenza e scaramanzia, spero di andare ancora avanti per un po’».
Le altre terapie disponibili oggi
Oggi, intanto, la «chemioterapia è la terapia d’elezione, quando il ricorso alla chirurgia è limitato. Purtroppo il pancreas è un organo centrale, il tumore può tornare anche tramite ‘altre strade’ come il fegato che, essendo molto vicino, può essere interessato da disseminazione metastatica, molto frequente e immediata. Ciò che complica la situazione è che oggi questa neoplasia non si limita a una certa categoria di pazienti più a rischio per uno stile di vita scorretto», chiarisce Cinieri. «Un tempo era un tumore più diffuso tra grandi consumatori di alcol, per esempio. Oggi invece assistiamo a un incremento anche in pazienti giovani e che non bevono molto o non fumano, e non sono ancora noti i motivi», aggiunge l’oncologo.