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Colesterolo alle stelle? Arriva una nuova molecola 

Entro l’anno un farmaco innovativo in grado di aiutare i pazienti   affetti da forme rare di ipercolesterolemia sarà approvato   dall’americana FDA

di Neva Ganzerla  - 21 Aprile 2011
Credits: 

Fotolia

 

L'ipercolesterolemia omozigote è una forma rara di ipercolesterolemia (colpisce una persona su un milione) che causa livelli ematici di colesterolo LDL, quello "cattivo", maggiori di 500 mg/l (il massimo è 100 mg/l).
 
“Questi pazienti, un centinaio in Italia, circa 6.000 nel mondo, possiedono un doppio gene patologico" spiega il prof. Cesare Sirtori, preside della Facoltà di Farmacia dell’Università di Milano e direttore del Centro Universitario Dislipidemie dell’Azienda Ospedaliera Niguarda Ca’ Granda "Sono dunque forme rare, che non rispondono al trattamento con le statine e necessitano di una terapia simile alla dialisi, la LDL-aferesi, molto costosa e non sempre praticabile, specialmente nei bambini. Fino ad oggi non esisteva una cura e le persone colpite, non potendo essere trattate, morivano d’infarto in età giovanile”.
 
I risultati dei test a cui è stato sottoposto il farmaco, a base di lomitapide, sono sbalorditivi: dimezzato il colesterolo LDL dopo poche compresse, con riduzione in alcuni casi del 70-80%. Una rivoluzione nella vita di persone colpite da forme finora incurabili di ipercolesterolemia.
 
Oltre ai pazienti con ipercolesterolemia omozigote, la lomitapide si sta rivelando il farmaco in grado di salvare da un’altra malattia rara, la chilomicronemia, caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi, che può causare pancreatiti anche fatali.
 
Il farmaco funziona grazie a una molecola che "Agisce da inibitore della proteina deputata ad assemblare colesterolo, trigliceridi e proteine nel fegato. In questo modo le LDL non vanno in circolo e il colesterolo scende in modo sorprendente” spiega il prof. Sirtori, farmacologo clinico di fama mondiale che sta trattando i primi casi in Italia.
 
La molecola, studiata sugli animali più di 10 anni fa per trattare queste patologie, aveva fatto riscontrare un accumulo di grasso nel fegato e pertanto si era deciso di non precedere alla sperimentazione nell’uomo. “Si temeva che il blocco della MTP desse luogo ad una steatosi, ovvero ad una eccesiva quantità di grassi trattenuti nel fegato. Il fenomeno invece è solo transitorio: il fegato, dopo una terapia prolungata di sei mesi o un anno, si adatta e la steatosi regredisce spontaneamente.
 
I primi sette pazienti in Italia sottoposti alla terapia con MTP inibitore, stanno rispondendo in modo ottimale dopo un anno o più” chiarisce il prof Sirtori.

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